數字療法美國獲批（數字療法產品收入一年暴增24倍）

2023-06-12 22:10:38

軟銀、淡馬錫等頂級投資機構加持，研發出全球首個獲FDA審批的數字療法產品，數字療法領域最早的探索者之一……近日，頭頂諸多光環的數字療法公司Pear Therapeutics（以下簡稱Pear）發布了上市後的首份業績報告。

2021年12月，Pear與SPAC公司Thimble Point完成合併，正式登陸納斯達克。在首份年報中，Pear披露：2021年，公司的處方數字療法（PDT）產品銷售收入增長24倍，主要來自reSET和reSET-O兩個產品的批量銷售增加，這是Pear最早獲FDA審批的兩款產品。

如果直接從收入規模來看，2021年，Pear產品收入僅374.8萬美元，總收入420.8萬美元，體量還相當小。但無論如何，銷售增速在一定程度上驗證了產品的商業價值，與此同時，Pear還有14個處於研發階段的產品，成為後續增長動力。

2021年以來，數字療法在國內以如火如荼的形勢發展起來，Pear的業績增長路徑，或許也能為國內公司帶來參考。

產品銷售收入暴增24倍

Pear已有三個產品獲FDA審批並上市銷售：用於物質使用障礙的reSET，用於阿片類藥物使用障礙的reSET-O，以及用於慢性失眠治療的Somryst。

Pear已上市的三個數字療法產品，圖片來源：Pear官網

年報顯示，三款產品2021年銷售收入為374.8萬美元，較2020年的14.9萬美元增長了24倍。其中，reSET和reSET-O兩個產品為Pear貢獻了收入增長的主要部分；Somryst於2020年3月獲批上市，2020年第四季度才開始商業化，增長貢獻小。

reSET-O的患者端界面，圖片來源：Pear官網

2021年之前，Pear的收入主要來自合作研究、開發和商業化協議。而在過去一年，Pear進行了密集的商業合作，以推廣PDT。

2021年4月，Pear與大型醫療保健集團Northwell Health達成合作。Northwell Health將通過旗下Zucker Hillside醫院的藥物濫用治療計劃，向患者提供reSET和reSET-O。在COVID-19的影響下，Northwell Health加快將傳統門診治療向遠程醫療模式轉變，為了提升服務質量，Northwell Health決定在其中融入數字療法，同時也希望通過數字療法提升治療保留率。

凱撒也是Pear的合作方之一，2021年，凱撒華盛頓健康研究所啟動了一項研究，以評價在日常初級保健實踐中實施reSET和reSET-O的不同方法。該項目還將評估凱撒華盛頓初級保健診所運用數字療法過程中，其實施策略在醫生端和患者端的有效性和可持續性。

截至2021年底，已有多家大型成癮健康系統、醫療集團和醫學研究中心部署了Pear的PDT，除Northwell Health、凱撒之外，還包括ChristianaCare、Crossroads、M Health Fairview等。

同時，Pear還加快了對PBM、醫療保險和醫療補助機構等組織的覆蓋，以迅速擴大產品覆蓋面。

2021年，Pear與PBM公司Serve You Rx合作，Reset、Reset-O和Somryst三個產品均被添加到Serve You Rx的處方集中，作為會員的藥房福利管理。

政府項目方面，俄亥俄州心理健康和成癮服務部通過阿片類藥物反應補助金為符合條件的患者提供reSET和reSET-O，患者可在門診治療時獲得相應服務。2021年，麻薩諸塞州還成為第一個將所有醫療補助對象納入PDT範圍的州；reSET和reSET-O已添加到麻薩諸塞州醫療補助計劃MassHealth的非藥物產品清單中，自2021年11月1日起生效。

此後，2022年1月，俄克拉荷馬州衛生保健管理局也與Pear達成協議，為參加俄克拉荷馬州醫療補助計劃的患者提供reSET和reSET-O。

目前，已有30多個組織通過處方集、承保福利或批量購買等方式，向患者提供Pear的PDT產品。

針對2021年取得的運營成效，Pear總裁兼執行長Corey McCann曾表示，無論對Pear還是對整個PDT領域來說，2021年都是轉折性的一年；因為Pear通過實踐逐漸驗證：服務方有意願開具PDT處方，患者能接受PDT，支付方願意為之付費，2021年Pear在這三方面都取得了突破。

如何實施商業化戰略？

作為兼具數位技術和藥物研發屬性的公司，Pear的商業化戰略也試圖將科技公司和生命科學公司的商業化方法相結合。Pear現已搭建了兩種商業化模式：一是參考生命科學公司的商業化路徑，採取以銷售為導向的方法，用大客戶管理方式來拓展IDN、衛生系統、教學醫院以及大型成癮診所等；二是參考技術公司的商業化路徑，利用虛擬護理平臺直接與臨床醫生和患者互動。

同時，Pear的PDT集成平臺能夠收集患者治療過程中的數據，為臨床醫生、付費方等利益相關方帶來價值。一方面，臨床醫生可為患者提供常規門診之外的治療方式，以提升患者治療依從性。另一方面，支付方可運用Pear的數據收集和分析能力，更好地理解PDT，並用以改善治療效果、降低醫療成本。

具體而言，Pear主要通過以下四個方面實施商業化戰略。

其一，加大投入，建立患者、臨床醫生和支付方對PDT的認知

作為PDT的先行者，Pear有必要、且有責任進行早期的市場教育，包括對患者、臨床醫生和支付方等關鍵參與者。為此，Pear建立了銷售、營銷、患者和臨床醫生服務及醫療事務團隊。

2021年，Pear的銷售、一般和行政費用為6760萬美元，較2020年增加1140萬美元。增長費用中，530萬美元是擴大商業化團隊規模導致的人力成本，500萬美元是營銷和廣告成本。可見Pear在商業化團隊組建以及市場教育方面進行了大力投入。

據年報數據顯示，Pear已培訓了690多名臨床醫生，並在2021年開出了14000多次處方。而自首個PDT產品上市以來，Pear已使32個州的700多名臨床醫生開出了超過20000次的reSET和reSET-O處方。

據了解，美國有超過2000萬人患有物質成癮，每年約有160萬人患有阿片類藥物障礙，且每年有超過75000人因阿片類藥物障礙死亡，慢性失眠則影響了大約3000萬美國人。

從三個PDT產品針對的患者群體規模來看，Pear處方量並不高，當前影響的醫生數量也有限。不過，與整體處方量相比，2021年的處方量有了跨越性突破，也可說明Pear在醫生端開始建立起影響力。未來，隨著商業化進程推進，在PDT使用上已有所收穫的醫生，將會影響更多患者和其他醫生。

其二，進一步驗證臨床價值，以吸引更多支付方

年報中有一組數據值得重點關注：Pear的大部分產品收入來自三個客戶的批量採購，分別佔總收入的34％、23％、10％，三大客戶都是州政府或機構。也就是說，在美國醫療支付體系中佔了主導地位的商業保險，暫未成為Pear的主要支付方，這將是Pear重點突破的範疇。

支付方願意為某種新療法付費，無非是其具有更好的治療效果，且能降低醫療費用。而Pear還面臨兩大挑戰：

首先，reSET和reSET-O均為輔助治療，必須與常規治療一起使用，這也意味著直接醫療費用是常規治療加PDT的總費用，相當於在常規治療基礎上有所增加。要想證明PDT價值，就要展現在更大範圍內的醫療成本降低。

其次，PDT與藥物不同，治療過程可能受到諸多外界因素幹擾，而臨床試驗是在設置了一定條件下、在有限的人群中進行的。產品在真實世界中，面對各種不確定性的、可能產生幹擾的因素，是否還能獲得臨床試驗的治療效果？或者在大範圍的患者使用時，是否能產生一致的效果？這些問題還有待研究，並且不只是Pear要解決的問題，更是整個PDT行業需要關注的問題。

面對挑戰，Pear必須要進一步展現PDT的衛生經濟價值，並進行持續的真實世界研究，在有益臨床效果的持久性、規模化使用人群的可擴展性等方面提供證據。

由此，2021年，Pear基於真實世界研究發表了4篇論文。

Pear基於PDT真實世界研究發表的研究成果，資料來源：Pear和學術期刊官網

這些論文從不同維度展現了PDT產品reSET-O的安全性、有效性和衛生經濟價值。例如，與單獨使用常規治療相比，常規治療加reSET-O的成本更低、更有效。在使用reSET-O的患者中（至少使用1周），6個月內每位患者的醫療費用降低2385美元；而在第1周後沒有遵守或繼續使用reSET-O的患者，同一時間段內每人的醫療成本增加了353.8美元。

reSET-O的單次處方治療周期為12周，Pear還研究了繼續使用reSET-O治療的情況。即：在為期24周的患者中，94.4％在治療周的至少80％中達到了戒斷反應率；24周時的治療保留率為91.4％，顯著高於其他成癮療法。24周患者對醫療保健的利用率也有額外降低。

2021年5月，Pear還發布了兩項分析數據。其中一項研究基於支付方的醫療資源利用數據、再治療率和成本場景，估算了reSET-O在五年內對市場的預期影響。分析結果表明，使用reSET-O可降低醫療保健總成本，並且隨著利用率的提高，成本將進一步降低。

另一項運用機器學習分析真實世界患者數據的研究顯示，使用reSET-O的患者急診和住院就診率下降了60％，與未使用reSET-O的患者相比，預計6個月內醫療費用減少1749-2654美元。

令人欣喜的是，2022年2月，PDT的支付迎來重要突破。美國醫療保險和醫療補助服務中心（CMS）建立了新的二級HCPCS代碼，用以描述PDT，代碼於4月1日起生效。新批准產品的保險和報銷範圍往往存在很大不確定性，而CMS是新產品報銷的關鍵決策者，它能決定一種新產品是否或在多大程度上被醫療保險覆蓋和報銷，商業保險通常傾向於參考CMS。

因此，CMS的新代碼對醫療服務提供方、付款方、患者來說，都是裡程碑事件，標誌著PDT領域的保險和支付標準又邁出了一步。

在內部積極證明產品價值、外部有利條件支撐的情況下，Pear吸引支付方的進程有望加快。

其三，完善基礎設施，提升醫患使用的便捷度

為了讓醫患使用更便捷，Pear推出了患者服務平臺PearConnect，成為PDT一站式服務平臺。PearConnect由四部分組成，包括患者使用的PDT、Pear MD臨床醫生界面、端到端的患者服務中心，以及整合了患者參與度、依從性和臨床結果數據等的數據分析系統。

其中，臨床醫生可通過Pear MD查看和了解患者參與PDT的進展，並對臨床結果進行收集和分析。服務中心則為已經接受了PDT處方的患者提供支持，包括使用PDT和虛擬護理平臺的信息和技術支持。數據分析系統收集和分析患者參與度、依從性和臨床結果數據，生成見解，供臨床醫生參考，也將用於開發個性化的PDT。

儘管PDT的使用是可以遠程進行的，但它需要醫生開具處方，相當於為醫生和患者增加了一道必經流程，成為擴大使用規模的限制條件之一。因此，Pear開始通過虛擬護理平臺試行直接與患者互動，使得患者無需前往醫生處即可獲得處方。

2022年4月，Pear宣布，計劃通過遠程醫療服務為患者提供PDT。Pear的第一個遠程醫療項目是與遠程醫療成癮治療服務商PursueCare合作，為患者提供連續性的成癮康復護理。合作中，PursueCare可提供藥物輔助治療（MAT）、諮詢服務、藥品配送、家庭篩查和有針對性的病例管理。Pear和PursueCare的產品現已在PursueCare12個州的特定市場推出，並計劃擴展到其他州。

這些舉措將使患者獲取處方和後續服務更便捷，也使醫生易用性提高，有利於擴大PDT的覆蓋。

其四，託管第三方PDT產品，兼具平臺服務功能

除了自有產品之外，Pear還希望在Pear MD臨床醫生界面以及其他基礎技術設施上，納入更多來自其他公司的PDT產品。這也可以為患者帶來更多PDT選擇，使更多患者獲得安全、有效的數字療法。過去，Pear積累了通過監管審查的流程經驗，搭建了可擴展的平臺，為託管100多個額外的PDT產品打下了基礎。

新一年的4倍業績增長要如何實現？

基於2021年的業績基礎、商業化渠道建設和產品布局，Pear提出了2022年的業績目標：實現2200萬美元的收入，處方量達到5-6萬次。與2021年相比，相當於總收入需增長4倍。

Pear提出的2022年關鍵業績指標，圖片來源：Pear官網

Pear已上市產品適應症範圍、患者群體有限，加之市場教育仍在進行之中，與實現業績目標之間應該還有一定差距。2022年，Pear除了強化各項商業化策略之外，還需加快後續產品的突破。

當前，Pear有14個產品處於研發階段，覆蓋精神疾病領域的酒精成癮、精神分裂症、焦慮症、抑鬱症、躁鬱症、創傷後應激障礙，神經疾病領域的急慢性疼痛、偏頭痛、多發性硬化症、癲癇，也布局了腸易激綜合症、腫瘤和心血管等疾病領域。

可見Pear在擴大疾病和患者覆蓋方面，已經有了提前考慮。同時，從Pear近來的一系列動態也可以發現，公司正在加快新產品的上市進程。

Pear處於研發階段的產品管線，圖片來源：Pear官網

2021年11月，Pear用於治療酒精使用障礙（AUD）的reSET-A獲得FDA突破性器械認定，這是繼reSET-O之後，Pear獲得的第二個突破性器械認定。

按照FDA規定，突破性器械需具備兩個關鍵條件：有助於更有效地診斷或治療危及生命的或衰竭性的疾病；器械運用了突破性技術，尚無已批准上市的替代產品，或者與已批准上市的替代產品相比有更顯著的優勢。獲得突破性器械認定的產品，可優先進行審查。

酒精是美國的濫用物之一。AUD是一種酗酒或酒精成癮的臨床診斷，它會帶來不良的社會、職業和健康後果，但一定控制或停止酒精使用，又會造成身體功能受損。調查顯示，2019年，美國約有1400萬成年人患有AUD，患有12個月AUD的人中，只有不到十分之一的人接受治療。

據估計，每年有9.5萬人死於與酒精有關因素，這使酒精成為美國第三大可預防的死亡原因。而AUD患者的治療選擇很少，只有不到2％的AUD患者接受AUD的藥物治療，且美國尚無FDA批准的醫療器械或數字療法產品專門針對AUD患者。

獲得突破性器械認定，為將來reSET-A獲得更快速的審批打下了基礎。

2021年12月，Pear通過收購和許可引進，增加了兩個抑鬱症治療產品。其中一個產品通過標準化的症狀評估、視頻、交互式工具和算法為患者提供認知行為療法（CBT），可為不同嚴重程度的抑鬱症提供治療；另一個產品通過行為激活、認知重組、睡眠和放鬆、正念、身體活動、減少焦慮和確定長期目標等模塊的組合，可治療抑鬱症殘留症狀，成為復發性抑鬱症的治療手段。目前，兩個產品都已發布了初步臨床研究結果，但尚未向FDA提交。

Pear打算利用這兩項新資產來擴大其抑鬱症候選產品，以治療輕度、中度、重度和難治性抑鬱症。

Pear財務長兼營運長Chris Guiffre表示，實現2022年業績目標，能使Pear更好地投入治療AUD的reSET-A，以及在抑鬱症領域新增的兩個產品。Chris Guiffre認為，這兩種適應症的市場潛力大，且能與當前精神領域的已有產品形成協同。

2022年，Pear是否能保持快速增長狀態、完成既定目標？未來幾個月，讓我們繼續關注Pear的更多動態。

國內數字療法獲得哪些啟發？

與美國類似，數字療法在中國也呈現出雨後春筍的發展之勢。尤其是2021年以來，越來越多投資機構、創新公司關注數字療法，並投身其中。據動脈網蛋殼研究院發布的《中國數字療法白皮書2.0》統計，截至2021年9月，中國共有73家數字療法企業，其中包含暫未獲醫療器械註冊證的企業。按照一級適應症，這些企業也已覆蓋了精神疾病、神經系統疾病等熱門領域。

不同的是，國內數字療法起步更晚，產品研發、落地應用、支付等環節均在初步探索中。因此，Pear的快速發展能為國內企業帶來一些啟示。

首先，需明確處方或非處方定位，這涉及不同的商業化策略和支付方。目前國內數字療法暫時沒有專項審批政策，而是按照醫療軟體相應的審批規則進行。因此，從政策層面來說，當前並沒有處方或非處方的嚴格劃分。然而，企業仍需對自身產品的發展方向進行定位。

若產品按處方數字療法定位，那麼，企業需要重點觸達醫療機構和醫生，影響醫生決策。若產品按照非處方數字療法定位，則不僅需要觸達醫生，更需要影響患者決策。針對這類產品，患者可能成為支付主力，但醫療機構、其他社會健康機構、大型企業等，只要有相應需求，都可能成為支付方。

從國內當前數字療法環境來看，更適合從非處方數字療法起步，待其有效性獲得更好的驗證，建立起更廣泛的支付意願之後，再逐步向處方數字療法過渡。針對處方數字療法，支付能力更強、採購更具規模的醫保和商業保險，才會有付費動力。

其次，高度注重產品安全性和有效性的研究與驗證。數字療法因一個「療」字，與慢病管理、健康管理產生了本質區別。前者需要更嚴謹的數據來說明治療效果。除了審批所需的臨床試驗數據之外，實際應用的長期數據也舉足輕重。無論對付費方還是患者、醫生，效果數據都值得關注。

需注意的是，效果數據並非企業單方面對外公布、可能已經過包裝的數據，而是通過嚴謹的學術研究進行回顧性分析，通過學術期刊、學術會議等權威渠道展現。

最後，面對當前數字療法的發展熱潮，也有一些聲音認為，其概念價值大於應用價值，對發展前景並不抱樂觀態度。儘管國內尚無完善的數字療法發展環境，但任何事物演進都不是一蹴而就。

目前，除了企業大力投入數字療法之外，政策層面也已有反饋，例如，2022年，海南省將「探索數字療法先行試用」列入其「十四五」數字健康發展的主要任務之一，這是數字療法首次被列入省級規劃，也是政策向行業傳遞的積極信號。因此，行業理性聲音要有，但積極探索創新之決心也不可減少。

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