全球十大基因編輯
2023-03-31 05:53:26
基因編輯是指對靶細胞DNA片段中的靶核苷酸序列進行精確鑑定，利用核酸內切酶蛋白對靶細胞DNA序列進行切割，完成靶細胞DNA片段的精確編輯。近年來，神奇的基因剪刀不斷出現，引發了革命性的技術創新和學術界、工業界和資本界的巨大浪潮。
最近，全球最具權威的生物技術雜誌《GEN》發表了《十大基因編輯》，其中包括基因編輯領域的TOP5上市公司和TOP5私營公司。其中，2017年的上市公司根據收入排名，包括產品銷售和服務、合作和研發活動；非上市公司根據其新聞稿所募集資金總額排名。每家公司都列出其簡介和最近活動。
除了基因編輯工具的開發者HorizonDiscovery之外，其他四家TOP5上市公司都是基因編輯治療的開發者，相比之下，TOP5非上市公司是多元化的，其中兩家專注於基因編輯技術在農業中的應用，兩家專注於基因編輯技術在農業中的應用。創新基因編輯療法的發展，一個重點是基因編輯工具和技術的提供。
Gen指出，有一些前景看好的公司沒有列入非上市公司名單。這些公司應該在不久的將來籌集更多的資金或上市。在今年二月籌集了5300萬美元的StandBiosiStices，非常關注基因編輯技術的應用。基於合成生物學的下一代過繼療法（自適應療法）。GNIDELN平臺去年籌集了4950萬美元，特別是B輪融資4000萬美元。
同樣值得注意的是：ExonicsTherap.ics在2017年11月的一輪融資中籌集了4,150萬美元，目前正在使用單切CRISPR技術永久修復導致Duchenne肌營養不良和其他神經肌肉疾病的突變；.bouBiosciences該公司的聯合創始人是JenniferDoudna，CRISPR的先驅，致力於將CRISPR-Cas9技術應用於基因治療、農業生物技術、生物研究和工業生物技術。
介紹：HorizonDiscovery成立於2005年，是一家總部位於英國劍橋的跨國高科技生物技術公司。它的核心技術是基因編輯技術。到目前為止，它有超過十年的基因編輯經驗。從早期的rAAV技術，到ZFN技術，以及近年來的熱門CRISPR技術，Horizon擁有專利授權，憑藉其世界一流的基因編輯技術，公司為50個國家的1000多家專業機構提供產品和服務以及研發合作。鑀。
隨著RNAi和RISPR終端市場的繁榮，公司有望迅速發展，預計在2017年到2021年之間將以18%的複合年增長率增長。由於收購了通用電氣的D.acon，為公司帶來了基因調控能力、額外收入和全球交叉銷售機會。去年年底，Horizon通過推出CRISPRa試劑平臺，進一步豐富了Edit-R的產品組合，旨在使天然基因過度表達。有助於有意義的功能增益研究。
簡介：CRISPR治療公司成立於2013年10月，前身為創世基因組公司。它在2014年4月改為現在的名字，總部設在瑞士的巴塞爾。它致力於通過利用CRISPR-cas9基因編輯技術構建一系列醫學手段將CRISPR-cas9基因編輯技術轉化為醫學手段。糾正體細胞基因突變。公司已啟動了四個主要領域的項目：涉及造血細胞的體外治療。etic基因編輯，體外免疫腫瘤學，肝靶向體內治療，以及其他器官系統靶向體內治療。除了完全自主開發的項目，公司還與Vertex、CasebiaTherap.ics等公司建立了戰略夥伴關係，以開發基因。基於RISPR技術的治療方案。
該公司2017年的收入全部由合作社收入構成，比2016年增長了近700%。但是今年5月，當美國FDA將公司候選的鐮狀細胞病藥物CTX001IND放到臨床貨架上並等待8月7日，CRISPR表示，它已明確計劃解決這個問題，預計兩家公司將在稍後時間啟動CTX001治療輸血依賴性地中海貧血的第一二期臨床研究。是一年。
簡介：桑加莫療法成立於1995，以前被稱為桑加莫生物科學。它是一家通過基因編輯技術進行臨床藥物研發的公司，專注於鋅指蛋白技術（ZFP）的研究、開發和商業化。基於基因治療、基因組編輯、細胞治療、基因調控等基因治療的多平臺方法，Sangamo在血友病、血紅蛋白病、中樞神經系統疾病、愛滋病等疾病中規劃了產品線。領域。
該公司2017年的收入比2016年增長了近89%，主要歸功於首次與輝瑞的合作。2017年5月，雙方達成合作協議，開發包括SB-525在內的重組腺相關病毒（AAV）基因治療血友病A。今年，雙方就利用鋅指蛋白轉錄因子開發ALS基因治療和C9ORF72基因突變相關的額顳部變性進行了新的合作。T03061201），包括沒有與治療相關的嚴重不良事件，並且研究中第五個患者已經達到治療凝血因子VIII活性水平。
簡介：智能治療公司成立於2014年5月，總部設在美國麻薩諸塞州。它致力於開發使用CRISPRCas9系統的專有和潛在療法。作為Editas醫學最強大的競爭對手，Intellia已經獲得了Je授權的智慧財產權。尼弗·杜德納，CRISPR的先驅之一。公司正在推廣包括離體和活體方法在內的多種臨床開發過程，現已建立了多達八個正在進行的稀有遺傳病、傳染病、免疫病研究項目的多樣化管道。此外，公司還與諾華公司籤署了為期5年的研發合作計劃。
公司2017年的收入全部由合作社收入構成，比2016年增加了58.5%，這要歸功於2016年的合作。在這次合作中，盛元授權Intellia公司利用CRISP-Cas9基因編輯技術開發甲狀腺素澱粉樣變性(ATTR)的治療方法。8月，英特利亞報導了該項試驗項目的進展情況。該公司準備在今年晚些時候召開與FDA的會議，並計劃在2019年底提交一份藥品申請書。
簡介：Editas.成立於2013年9月，原名GengineInc.並於2013年11月改名。公司總部設在美國麻薩諸塞州，創始人之一是張峰，他是CRISPR領域的一位偉大的上帝。公司正在開發一個基於RISPRCas9技術專利的基因組編輯平臺，致力於通過改變患者的致病基因來治療相應的疾病。目前，公司已建成各種管道，包括資產用於眼病、肌肉病、血液病、肺病、肝病和癌症。
該公司2017年的收入全部由合作和其他研發活動組成，與2016年相比增長了近127%。這個數字反映了來自合作夥伴艾健的支出和額外資金的減少。2017年，Erjian已經授權Editas為多達5個早期CRISPR的眼部疾病基因組編輯項目提供選擇。這五個項目包括EDIT-101，一種治療Leber先天性黑點10（LCA10）的基因組編輯候選藥物，Eljian本月早些時候說，該藥物計劃去掉開發和商業化項目資產。
簡介：精密生物科學公司成立於2006年，總部位於美國北卡羅來納州，致力於開發新一代癌症免疫治療、遺傳病和食品應用基因組編輯技術平臺ARCUS。y的目標是通過基因組編輯技術去除導致患者免疫系統攻擊CAR-T或TCR細胞療法中的供體T細胞和健康組織的基因，以便癌症患者能夠使用健康的供體生成的T細胞療法，不再局限於依賴。今年，該公司計劃將現成的CAR-T療法引入臨床試驗。
6月26日，精密公司宣布，在ArrowMarkPartners的領導下，已經籌集了1.1億美元的B輪融資，進一步開發基於新一代ARCUS基因組編輯平臺的創新產品，ARCUS基因組編輯平臺是從歸巢內切酶衍生的天然基因組編輯酶。
簡介：成對植物公司成立於2017年初，總部位於美國北卡羅來納州，是一家農業技術服務商。它致力於開發利用植物的自然遺傳多樣性，開發新的基因編輯工具，以新的方式克服氣候惡化給糧食栽培帶來的挑戰，利用農業資源，利用自然的物質多樣性來滿足糧食需求。
孟山都公司的投資佔該公司1.25億美元資金的很大一部分。今年3月20日，孟山都公司和Pairwise公司達成了研發合作協議，該協議將通過基因編輯技術促進農業創新。根據該協議，Pairwise將專門與孟山都公司合作研究開發玉米、大豆、小麥、棉花、油菜等農作物。雙方將把優秀的專業知識和互補的智慧財產權（IP）帶入戰略合作。通過合作，雙方期待泰德將推出新的解決方案，幫助農民在日益嚴峻的環境挑戰下獲得更高的產量，保護作物免受氣候變化的威脅，並節省資源。根據協議，孟山都公司將為使用和發展Pairwise的智力支付1億美元。農作物的年產權，包括通過研究合作推出的新產品的商業化。此外，孟山都的風險投資機構孟山都成長風險投資公司（MonsantoGrowthVent.）和鹿場管理公司（DeerfieldManagement）在3月份共同領導了Pairwise的2500萬美元一輪融資。
簡介：束療法是由CRISPR的三位大人物張峰、劉大衛和瓊基斯於今年5月創立的。束療法是世界上第一家利用單鹼基編輯技術開發精確基因藥物的創新公司。它的核心技術是基於張峰和劉大衛的突破，包括劉大衛實驗室開發的幾個DNA鹼基編輯平臺和張峰團隊開發的RNA鹼基編輯平臺。在不切斷DNA或RNA的前提下，在基因組中正確地編輯單個鹼基。去年，單鹼基編輯技術被評為2017年的科學十大突破，劉大衛教授因開發這項技術而被評為2017年的自然十大人物。
5月14日，該公司披露，A股籌集了8700萬美元，由F-PrimitalCapitalPartners和RCH風險合作夥伴牽頭。
簡介：Inscripta是一家基因編輯技術公司，總部設在美國科羅拉多州，前身是Muse生物技術。公司致力於創造革命性的基因編輯技術和工具，改變人類食品、燃料和醫療保健。公司正在開發基於尖端CRISSPR基因編輯原理的CRISR酶家族（稱為MAD.s）。它可以為科研人員和商業夥伴定製所需的核酸酶，以及用於基因編輯的一整套工具（軟體、儀器和試劑），這將大大提高基因編輯的速度、程度和效率。
今年2月，為了加速其基因編輯工具的開發和商業化，Incripta在C系列中籌集了5550萬美元。今年7月，該公司獲得了第一種免費的CRISPRaseMAD7基因編輯系統和另一種MAD.MAD2基因編輯系統的美國專利。
簡介：伊納裡農業，總部位於美國麻薩諸塞州，是一家農業植物育種技術公司。公司致力於利用CRISPR基因組編輯技術開發植物育種革命性技術，開闢農業新天地。英納利公司於2016年開始籌備工作，從各個領域招聘了80多名科學家、統計學家、工程師和學術顧問。它獨特的生物與數據的結合，為它的科學家和植物育種夥伴提供了前所未有的能力，開發出更適合當地環境、精度更高、效率更高的新品種。這就大大減少了生產食物和飼料所需的土地、水和其他投入。
8月9日，Inari在B輪融資中籌集了4000萬美元，不到一個月，該公司就從先鋒旗艦剝離出去並走出隱形模式。Inari說，這些資金將有助於它加速CRISPR基因編輯技術在作物育種中的應用，擴大工具開發增加員工。
