他做自主創新藥，眼看勝利可期，研發項目卻被「撂車」近一年
2023-03-31 16:38:11
何鑫作為一家生物科技公司的總經理，懷著自主創新藥物的崇高理想，經過多年的細胞和動物實驗研究和開發，我們看到勝利在望。然而，當我們進入臨床試驗時，研發項目被放棄了將近一年。
在新藥上市之前，它必須經過三次臨床試驗。由於公司在北京，何鑫寧願在當地進行臨床試驗。不僅與實驗機構溝通方便，而且數據更具權威性和吸引力，實驗中產生的藥物有效性和安全性數據是申請藥物上市的主要依據。
何鑫聯繫了一些實驗機構，回答是繁忙的日程，沒有人接單。今年，越來越多的創新製藥企業正撞在臨床試驗機構前面的牆上。
自從國家食品藥品監督管理局在2015年7月開始對臨床數據進行自檢以來，80%的新藥臨床試驗項目暴露於數據問題，臨床試驗系統受到批評。在行業中，不擅長創新藥物臨床試驗的機構總體上傾向於更加保守。
對於一家創新型藥物研發公司來說，等待一年多時間是致命的。因為在全球範圍內，潛在的研發團隊和製藥公司都在與時間賽跑。
2018年1月，中國醫藥協會和北京大學等七個機構發布的一份報告警告說，如果未來幾年臨床試驗的瓶頸不能得到有效解決，中國醫藥創新產業的發展可能面臨：E延遲至少五至十年。
這並不聳人聽聞。如果臨床試驗制度過於保守，那麼監管部門、資金和研發團隊所聚集的創新熱情就可能結束這場風暴。
北京的幾家臨床試驗機構最終沒有收到和欣的單一藥品，雙方來回交談，重點討論誰生產了被檢測的藥物。
根據有關規定，臨床試驗藥物的製備環境必須是符合GMP的車間，但是沒有提到生產環境必須有GMP證書，這為生物技術公司、中小型客棧提供了一定的緩衝空間。製藥企業的藥學研究與開發。
藥品GMP認證是藥品生產企業（車間）和藥品品種獲得批准的系統。要求企業從原材料、人員、設施設備、生產過程、包裝運輸、質量控制等方面滿足衛生質量的要求。
初創企業通常專注於藥品研發，而不是建立工廠。在臨床研究申報階段，即使新建了生產線的工廠也還沒有通過GMP認證。如果每種新藥都建一條GMP認證生產線，顯然對企業來說並不現實。軍工企業生產臨床試驗藥品。
何鑫的新產品是膠囊，但合作生產線的試驗產品是GMP認證的片劑生產線。這基本上與GMP標準的膠囊生產是一樣的。何鑫告訴《財經》記者，當他向許多機構的倫理委員會提交建議時，在北京，申請的測試返回，需要膠囊GMP證書。
作為主要的臨床醫院，從機構到倫理委員會，整體趨向於保守。如果這種狀況繼續下去，沒有改善，中國製藥企業的創新機會就會被浪費，最終趕不上美國。何塞d.
他花了將近一年的時間籤署合同、準備材料、與醫院討論合作、解釋政策以及未能與合同研究組織（CRO）合作。在被北京的許多機構拒絕後，他選擇在廣東的一家三級醫院進行臨床試驗。
自1983年以來，14家醫療機構成為部屬第一批臨床藥理學研究基地，我國逐步建立了藥品臨床試驗體系。UG管理，主要是公立醫院。
新設立的國家市場監督管理局（SAMA）在7月發布的《藥品臨床試驗質量管理協商草案（協商修訂稿）》中規定，生產臨床試驗藥品的工廠和設施藥品應符合《藥品生產質量管理標準》的要求。現行管理規定：臨床試驗藥品的製作應符合《藥品生產質量管理標準》。
中國臨床試驗機構的準入和監管制度，借鑑美國。美國食品藥品監督管理局（FDA）規定，在人和動物臨床試驗中研製藥物時，必須配製藥物製劑。T符合CGMP規範。
其中，沒有要求臨床試驗樣品必須在獲得CGMP證書的環境中生產，但必須符合CGMP規範，並對關鍵過程（如滅菌）進行有限的驗證。合適的廠房、使用合格的實驗室等設備，以及生產過程必須經過驗證。
創新型製藥公司有五、六年的時間與臨床研究機構合作進行研發項目。和心認為，目前中國過於保守的臨床試驗機構已成為制約醫藥創新的最短板塊。工業。
相比之下，美國新藥臨床試驗的規定日益鼓勵創新。在2018年8月，美國FDA發布了一項新的指導方針草案，建議用於癌症臨床試驗的安慰劑對照試驗設計僅用於特定情況。
創新藥物的研發通常需要投入數千萬或數億元，這需要幾年的臨床試驗。臨床試驗機構對創新藥物的重要性不亞於藥品監管者、資金和研發實力，但國內臨床試驗醫院整體還不夠先進。
作為決定新藥能否順利通過大廳的關鍵環節，公立醫院作為臨床試驗機構的主體，其自身的研究能力、參與臨床試驗的主觀意願和投入程度都至關重要。
大部分科研院所遠未飽和，只承擔少量項目，而頂尖臨床院所已全部排滿，流程已飽和到極限。中國醫藥學會、北京大學臨床研究所等七個機構（以下簡稱《臨床研究系統報告》）發表的《醫學創新生態系統建設》一文指出：
飽和實驗項目與常規臨床工作和科學研究一起，劃分了臨床研究人員的時間和精力。
重慶醫科大學和天津大學學者於2017年3月聯合進行的一項調查顯示，中國臨床醫生對參與藥物臨床試驗持積極態度，但面臨時間不夠、臨床試驗保險不足、困難等問題。招募受試者，以及基礎設施不完善，這吞噬了醫生參與臨床試驗的積極性。
在中國，大多數藥物的臨床試驗都是在三級醫院進行的。醫生不僅要承擔繁重的醫療任務，而且還要面對激烈的晉升競爭。為了發表研究論文，他們必須做大量的基礎研究，這樣他們就能把非常有限的時間花在繁瑣的臨床試驗操作上。耳塞系統寫道。
北京一家3A醫院的財經記者採訪了一位肺癌專家，他正在進行許多臨床試驗。他的日常工作已經飽和，幾乎沒有呼吸的機會。
這位肺癌領域的著名專家，將近60歲，從早上8點起就一直坐在診所裡。他沒有在早上吃過或喝過，也沒有去廁所。他早上接待了50多名病人：平均每位病人看病3分鐘，來複查的病人有超過5分鐘的診斷時間；中午他必須接到來自四面八方的電話。
中午1點左右，他從診所出來，接受了10多分鐘的記者採訪。他徑直走到下一個場地。會議持續到下午3點多。
除了這些日常任務，專家還帶來了一些碩士生和博士生，還有一些行政職位需要他的精力。
行政、臨床和學術佔據了學術領袖（PIS）的大部分時間和精力。他們在哪裡有足夠的時間和精力去做臨床研究何昕悲嘆，如果他們的水平沒有提高，中國將無法做好臨床工作。
根據徵求意見稿，申請人應選擇合格的生物統計學家、臨床藥理學家和臨床醫師來設計臨床試驗方案。
這些研究者是臨床試驗中最關鍵的角色。他們在臨床試驗方面的投資和研究水平給製藥公司帶來了希望，在批准和大規模生產創新藥物之前，它們已經邁出了第一步。
跨國公司在獨立研發方面不一定是最好的，但他們的臨床研究平臺一般都很好。上海富宏漢林生物技術有限公司執行長劉世高告訴《財經》，中國的臨床試驗系統仍然遠遠落後於國外。
上述臨床研究系統報告顯示：從2014年到2016年，中國臨床試驗總數為1705次，而同期美國臨床試驗總數為7768次；從2016年製藥公司發起的第一階段臨床試驗總數來看（不包括根據生物等效性試驗，前三名是I期臨床試驗，美國、英國和德國分別開展了233、117和87項試驗，而中國的數據只有39項。
與臨床試驗機構合作多次的何欣發現，自臨床試驗項目制定以來，國內的一些臨床試驗機構已開始出現疲勞，很少有研究者能夠獨立思考並提出臨床試驗方案。
大多數臨床試驗方案是由美國和CRO決定的。醫院通常只對細節的一小部分提出一些建議，而且大多數研究人員並不特別熟悉臨床試驗。他們中的大多數對製藥公司說，你肯定，我做完了就會做。他說。
在我國，真正了解並具有良好臨床知識水平、善於與製藥企業談判與合作的臨床試驗團隊很少。為醫院和醫生支持科研人員開展臨床研究，醫學人才培養體系和國家人才計劃也未能充分重視臨床研究。
早期臨床試驗，其中絕大部分用於非專利藥物上市應用，需要註冊的臨床試驗、可驗證的臨床試驗和生物等效性試驗。
與新藥臨床試驗相比，此類試驗的風險相對可控，方案設計相對簡單，藥物有效成分的安全性和有效性數據充分，不涉及新醫學知識的探索。
大量的此類試驗導致一些研究人員無法建立對臨床試驗的重要性和風險的正確理解和敬畏，甚至認為臨床試驗只是為了產生符合市場認可的數據。英西在接受採訪時告訴《財經》。
2017年，原國家食品藥品監督管理局藥品檢驗中心完成908份新藥臨床試驗覆審申請，其中170份被批准用於新藥臨床試驗，使2016年新藥。2014年，只有29種1.1類新藥獲得臨床批准。
當前，臨床研究面臨著加強監督和優化、大量歸國人才、產業發展的節點等問題。
在我國，醫院開展創新藥物臨床試驗在醫院等級和專業評價上沒有帶來顯著的優勢，參與醫院和醫生的激勵機制也不存在。
在相關的評價標準中，臨床研究機構的比例很低，例如，三級綜合醫院的評價標準中有636條，其中只有2條涉及臨床試驗，國家重點臨床專業建設評分標準為：腫瘤科項目900個，臨床試驗僅佔25個百分點。
此外，國家衛生委員會尚未將藥品臨床試驗機構認定為醫院專家能力的體現，也沒有相應的評價標準。
在公立醫院和醫院管理者的績效考核指標體系中，沒有涉及臨床試驗的數量和水平。同時，在評價過程中，國家重點臨床專業鑑定、衛生技術人員科研項目鑑定等相關科研指標對完成的認識程度不高。臨床試驗。
王金告訴《財經》記者，通過對藥品審查中心公布的臨床試驗信息的分析，發現在過去的三年中，三分之二的機構參加了不超過20個試驗，只有34%的機構承擔了10多個國際多中心。過去三年的臨床試驗。
在近三年來美國FDA首個創新藥物多中心重點研究項目中，幾乎沒有發現中國研究人員。領先的研究人員主要集中在歐洲和美國的發達國家。
數據表明，從2014年到2016年，中國研究人員在頂級學術期刊，如新英格蘭醫學雜誌、柳葉刀雜誌和美國醫學會雜誌上僅發表了29篇學術論文作為通訊記者，而美國醫學會雜誌則專注於臨床研究。美國。
只有當藥物研發和臨床試驗兩條腿都很長的時候，創新藥物才能走很長的路，這已經成為業界創新者的共識。
如果我們把創新藥物的研發比作一個黑暗的未知空間，研發公司只能照亮一個藥物領域，但不了解疾病；學術領袖可以照亮疾病領域，但不夠了解藥物；CRO可以照亮其中的一小部分，他們就走了。組織臨床試驗。為了探索創新藥物，製藥公司、學術領袖、CRO和其他組織需要照亮一個更光明的世界。
一些醫療機構已經開始嘗試鼓勵臨床試驗。例如，廣東省人民醫院已將臨床試驗研究納入醫生專業職稱的評價中；對於該組中的每一位患者，醫院都給予了一定的獎勵。主要研究者等。
目前，該院擁有19個具有臨床試驗資格的專科。它的官方網站顯示，從2004年到2014年，它進行了近600項臨床試驗，包括166項國際多中心試驗。國內外知名期刊《新英格蘭醫學雜誌》、《柳葉刀》、《臨床腫脹》、《腫瘤科學》等發表了50多篇與臨床試驗有關的論文。侗族人民醫院。
2017年10月，中共中央辦公廳和國務院辦公廳發表了《關於深化審批制度改革，鼓勵藥品和醫療器械創新的意見》。從支持臨床試驗機構和人員開展臨床試驗、支持擴大臨床試驗等八個方面提出了改革臨床試驗管理的意見。
為了實施上述文件，許多省的相關部門召開了現場會議，推動臨床試驗，但至今尚未出臺相關規定，這使得臨床試驗管理的改革懸而未決。
