世界首例舞蹈症豬,亨廷頓氏舞蹈症是什麼病？

2024-05-30 00:07:08 2

人類經過150萬年的進化，文明和科技都高度發達，但仍然無法完全治癒一些疾病，亨廷頓舞蹈症就是其中之一。這種疾病與帕金森症一樣，都是嚴重威脅人類健康的疾病之一。但就在2018年3月30日，我國科學家利用轉基因編輯技術和體細胞核移植技術，成功培育出世界首例亨廷頓舞蹈症基因敲入豬。

世界首例舞蹈症豬

這是繼亨廷頓病猴模型之後，中國科學家主導研究出的世界首例舞蹈症豬，不僅在腦科學與類腦研究提供了最新手段，也標誌我國大動物模型研究走在了世界前列。

經過4年的努力，中外科學家們利用基因編輯技術和體細胞核移植技術，成功培育出世界首例亨廷頓舞蹈症豬基因敲入豬，能精準地模擬人類神經退行性疾病，對未來的研究和治療提供了極大的幫助，在這之前，這是全球性難題，無任何一個國家成功過!

此前，人們通常都是以老鼠作為實驗模型，但亨廷頓舞蹈症不同，他無法再小型動物身上奏效，於是科學家將目標轉移到大型動物身上。

而轉移到獼猴身上時又無法傳代，而且在出生較短時間內便死亡，最終科學家們將實驗對象放到了豬身上。通過4年的努力，成功培育出亨廷頓舞蹈病的基因敲入豬模型。

研究團隊：李曉江教授(中)，賴良學教授(前排右一)，李世華(Shi Hua Li)教授(左一)

中國科學家領銜的國際研究團隊有千人計劃專家、暨南大學粵港澳中樞神經再生研究院李曉江教授，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院賴良學研究員，美國Emory大學人類遺傳學系李世華(Shi Hua Li)教授。

舞蹈病，聽起來似乎很浪漫，但其實它是世界上最可怕的疾病之一，是一種罕見的常染色體顯性遺傳病，又稱慢性進行性舞蹈病、大舞蹈病。與阿爾茨海默病、肌萎縮側索硬化症、帕金森病、等均是因為蛋白質的錯誤摺疊而導致神經細胞死亡，是當今社會嚴重威脅人類健康的神經退行性疾病。

這些疾病伴隨年齡漸長而產生、可遺傳、呈漸進性發展，由於缺乏合適的動物模型進行藥物篩選，目前尚無有效的治療方法。

臨床表現

得了亨廷頓舞蹈病的人，會出現情緒異常，手指、腿部、臉部或身體出現不自主動作，以及智力衰減……患者會逐漸喪失行動、思考、說話和吞咽等功能。

最可怕的是，根據目前的醫療水平沒有任何一個國家可以治癒，並且它屬於遺傳疾病的一種。

本次中國科學家的發現可以說是神經退行性疾病研究領域中的一個裡程碑式的發現，使科學家能更深入了解神經細胞死亡的機制及尋找有效的治療方法。

不久前，紐約，有望徹底了解對癌症擴散的原因以及研究出癌症治療方法。現在，中國又再破全球難題，或許在未來不久，人類真的有望治癒目前所有認知的疾病!